La Administración de Drogas y Alimentos el martes autorizó el primer fármaco para una forma genética rara de la enfermedad neurológica ALS, a pesar de la incertidumbre sobre la efectividad del tratamiento.
La decisión refleja el impulso de la agencia por una mayor flexibilidad en la aprobación de tratamientos para pacientes con enfermedades devastadoras y pocas opciones, si es que hay alguna.
Biogen, la compañía farmacéutica que comercializa el fármaco, dijo que fijaría el precio del fármaco «en un rango comparable al de otros tratamientos lanzados recientemente para la ELA». Una terapia ALS aprobada el año pasado cuesta $158,000 al año.
El fármaco, conocido científicamente como tofersen y que se venderá bajo la marca Qalsody, se dirige a una mutación en un gen conocido como SOD1 que está presente en alrededor del 2% de los aproximadamente 6.000 casos de ELA diagnosticados en EE.UU. cada año. Menos de 500 personas en los Estados Unidos en un momento dado se espera que sean elegibles.
La agencia autorizó el tratamiento a través de una política que permite que un medicamento se comercialice más rápido. en ciertas circunstancias antes de que haya una prueba concluyente de que funciona. Biogen deberá proporcionar pruebas confirmatorias, a partir de investigaciones clínicas en curso, para mantener el fármaco en el mercado.
La decisión es la primera aprobación condicional otorgada a un medicamento para la ELA, o esclerosis lateral amiotrófica, que generalmente causa parálisis y muerte en unos años. Menos de la mitad de los pacientes elegibles para Qalsody sobreviven más de tres años después de su diagnóstico.
La aprobación se basa en la evidencia de que el fármaco puede reducir significativamente los niveles de una proteína que se ha relacionado con el daño de las células nerviosas. Biogen argumentó que es razonablemente probable que estos resultados ayuden a los pacientes, aunque el fármaco, en un ensayo clínico, no retrasó significativamente la progresión de la enfermedad, como medido por la capacidad del paciente para hablar, tragar y realizar otras actividades de la vida diaria.
A pesar de la incertidumbre sobre sus beneficios, la aprobación de Qalsody se considera más justificable que la de Aduhelm, otro fármaco de Biogen. Aduhelm causó revuelo cuando la FDA lo aprobó en 2021 para tratar la enfermedad de Alzheimer a pesar de la falta de evidencia de que funcionara.
En una reunión el mes pasado, un panel de asesores independientes de la FDA recomendó por unanimidad que la agencia otorgara la aprobación condicional de Qalsody, aunque la mayoría de los asesores concluyeron que no había pruebas convincentes de su eficacia.
Los pacientes de ELA y los grupos de defensa han montado una apasionada campaña a favor del medicamento. funcionarios de la FDA escribiendo el mes pasado que su enfoque para evaluar estos medicamentos había sido moldeado por las «interacciones de la agencia con los pacientes y sus cuidadores que describen su disposición a aceptar menos certeza de eficacia a cambio de un acceso más rápido a los medicamentos esenciales».
Los pacientes reciben Qalsody como una inyección en el canal espinal cada pocas semanas. Se encontró que el fármaco era generalmente seguro, aunque un pequeño número de pacientes desarrollaron inflamación de la médula espinal.
Antes de Qalsody, solo se aprobaron tres medicamentos para la ELA en los Estados Unidos y no alteraron significativamente el curso de la enfermedad.
